한미약품이 지난 2월에 MOU를 체결한 유전성 희귀질환인 LSD(리소좀 축적질환) 치료를 위한 차세대 혁신신약 공동개발 계약을 GC녹십자와 본격적으로 진행한다.

희귀병인 ‘LSD’는 손상된 세포 잔해나 불필요한 물질들을 제거하는 세포기관인 ‘리소좀’이 알 수 없는 이유로 체내에 지속 축적돼 심각한 대사질환을 유발하고 사망에까지 이르게 하는 질환으로 국내에는 400여명의 환자가 이 질환으로 고통받고 있다.

현재 LSD 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 방식인 ERT(Enzyme Replacement Therapy) 요법으로 주로 치료하는데, 이러한 1세대 치료법은 1~2주에 한번씩 내원해 수시간 동안 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있다.
 
이에 한미약품과 GC녹십자는 반감기 개선은 물론 복약 편의성을 획기적으로 증대시킨 차세대 혁신신약 개발을 목표로 공동개발을 추진하며 후보물질 탐색부터 상업화까지의 개발 전 과정을 공동으로 수행해 시너지를 극대화 한다는 계획이다.

한미약품 측에서는 장기 지속형 신약 개발 역량을, GC녹십자는 희귀질환 ERT 치료제 개발 경험을 각각 장점으로 꼽고 있다.